Das Geschäft mit seltenen Erkrankungen am Beispiel M. Duchenne und LEMS
2011-03-29 / 2011-06-06 + 2011-06-23
3,4-Diaminopyridin als Individualrezeptur kontra Tabletten von BioMarin
200 € kontra fast 3000 €.
Die Preissteigerung sei "asozial", "skandalös", "unjustified", "exploitation [Ausbeutung/Ausnutzung] of the law for profit" - vgl. Stellungnahmen in den Videos.
Für das UK haben ENGLISCHE KLINIKER bisher eine Preissenkung um 10% erreicht. Der Preis ist immer noch untragbar.
In Deutschland existiert immerhin die Möglichkeit die preisgünstigen Kapseln (Individualrezeptur) zu verordnen.
Beide Präparationen, die Tabletten (3,4-DAP als Phosphat)) und die Kapseln (3,4-DAP Base), enthalten als einzigen Wirkstoff: Amifampridin (3,4DAP). Lediglich Name und Preis haben sich geändert.
29. März 2011:
Muskeldystrophie Duchenne + Lambert-Eaton-Syndrom
Report Mainz am 21. März 2011 zum exorbitant hohen Preis von Firdapse™ der Firma BioMarin:
Siehe auch: Das Arzneimittel Sparpaket:
http://www.3sat.de/page/?source=/vivo/151470/index.html
http://www.3sat.de/page/?source=/vivo/151470/index.html
Das Geschäft mit seltenen Krankheiten
Wie die Pharma-Industrie mit Orphan Drugs Kasse macht.
17. Okt. 2016:
Dieser Link zum Video ist wieder aktiv - sicherlich nur kurzfristig. Wenn nicht der o.g. Titel erscheint, ist - führt der LINK zu einem neuen Beitrag, für den ich keine Verantwortung übernehmen kann.
Hier nun noch der LINK zum Text des Videos. Auch für diesen LINK kann ich ebenfalls nicht für alle Zukunft garantieren:
Freya Matthiessen
04./05. April 2011:
Zum erweiterten Verständnis des Report-Mainz-Beitrags ist es vielleicht für den einen oder anderen Besucher des Textes oder des Videos hilfreich, vorher die folgenden Zusatz-Informationen zu lesen:
(1) Zur weiteren Erläuterung der Preisgestaltung der Firma BioMarin von Firdapse™.
Am Beispiel Amifampridin (3,4-DAP) wird im Beitrag von Report Mainz moniert, dass die europäische Gesetzgebung bei der Zulassung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen (orphan drugs) ein Schlupfloch für Firmen bietet, ungerechtfertigt hohe Preise für Produkte festzusetzen, im Fall von BioMarin, auch ohne irgendwelche eigene Studien durchgeführt zu haben.
Prof. Wolf-Dieter Ludwig, Arzneimittelkommission der Dt. Ärzteschaft:
„Durch die Verfügbarkeit des Fertigarzneimittels hat sich der Preis um den Faktor 40-70, also in der Größenordnung von etwa 1.000 Euro Jahrestherapiekosten auf 50.000 Euro Jahrestherapiekosten verteuert, dies ist sicherlich skandalös."
Prof. Gerd Glaeske, Gesundheitsökonom, Bremen, stellt fest, dass die Pharmafirmen „gut bekannte Wirkstoffe in bekannten Indikationen zu Arzneimitteln weiterentwickeln und damit natürlich den Rahm abschöpfen, zu Preisen die ich selber asozial nenne."
BioMarin versucht, den exorbitant hohen Preis mit „Forschungs-, Entwicklungs- oder Akquisitionskosten" zu rechtfertigen.
BioMarin hat - wie schon gesagt - keine eigenen Studien durchgeführt.
Nach meinen Recherchen spielen jedoch - leider- die „Aquisitionskosten" eine Rolle.
Ich hatte bei den Filmaufnahmen darauf hingewiesen, dass noch vor der endgültigen Zulassung von Amifampridin als Arzneimittel, verbunden mit dem Alleinvertriebsrecht für 5-10 Jahre für Amifampridin als Tablette 10mg, die Designation als Orphan Drug mehrere Male weiterverkauft worden ware, bevor dann BioMarin die Lizenz erwarb.
Für mehrere Firmen waren letztlich die Menschen mit dem Lambert-Eaton-Syndrom Spekulationsobjekt. Dazu kann man sich die Börsenberichte ansehen.
Der eigentliche Skandal ist: Die Europäische Zulassungsbehörde (EMA) duldet, dass mehre Firmen nacheinander „sich eine goldene Nase verdienen dürfen" (Report Mainz), nicht nur ohne Nutzen für den Patienten, sondern zum Schaden von verschreibenden Ärzten (Budget), der klammen Krankenversicherungen und der Patienten, auf die von allen Seiten Druck ausgeübt wird.
In diesem Zusammenhang soll daran erinnert werden, dass der ehemalige Chef der europäischen Arzneimittelagentur seinen Posten aufgegeben hat und Berater für Pharmafirmen geworden ist. Insiderwissen für lukrative Schlupflöcher in der Gesetzgebung bringt er ja mit.
Mehr dazu:
http://www.bukopharma.de/uploads/file/Pharma-Brief/Einzelseiten/Phbf%202011_02_03_S_5_EMA_COI.pdf
Angeprangeprangert sollte nicht allein BioMarin werden, sondern auch die Firmen, die den Preis für die Amifampridin-Tabletten durch Erwerb und Weiterverkauf mt in die Höhe getrieben haben:
AGEPS-EPHP (stellte Antrag bei der EU)- OPi / EUSA ("Nelsyn") - Huxley ("Zenas")- BioMarin "Zenas"→ "FirdapseTM".
"On 18 December 2002, orphan designation (EU/3/02/124) was granted by the European Commission to Agence Générale des Equipements et produits de santé - Etablissement Pharmaceutique des Hôpitaux de Paris (AGEPS - EPHP), France, for 3,4 diaminopyridine phosphate for the treatment of Lambert-Eaton myasthenic syndrome.
The sponsorship was transferred to OPi, France, in April 2006. OPi changed its name to EUSA Pharma SAS in February 2008. The sponsorship was subsequently transferred to BioMarin Europe Ltd, United Kingdom, in June 2010."
Quelle:
14.06 2010 - EMA/COMP/2732/2002 Rev.4 Committee for Orphan Medicinal Products + Update.
(2) Das Lambert-Eaton-(Myasthenisches) Syndrom (LEMS) ist eine Autoimmunerkrankung.
Bei dieser Störung sind die Nervenleitungen Gehirn-Muskel und die Muskeln selbst gesund und beleiben es auch- bis kurz vor dem Übergang zum Muskel.
LEMS ist eine autoimmun bedingte neuromuskuläre Impuls-Übertragungs-Störung.
Es handelt sich nicht um eine Muskelerkrankung. Die Störung hat "lediglich" Auswirkungen auf die FUNKTION "ausgewählter" Muskeln, nicht auf deren Struktur. Zusätzlich werden eine Reihe von autonomen ("vegetativen") Funktionen beeinträchtigt. In Lehrbüchern findet man das LEMS aus übersichtspraktischen Gründen unter „Muskelerkrankungen" beschrieben.
Die Störung beim Lambert-Eaton-Syndrom beruht auf Autoantikörpern, die am Übergang vom Nerv zum Muskel (= präsynaptisch) bestimmte, für die elektrisch-chemische-elektrische Impulsübertragung notwendige, Calciumkanäle angreifen, so dass der vom Gehirn ausgehende Arbeitsauftrag an Muskeln unzureichend ausgeführt wird, teilweise gar nicht mehr ausgeführt werden kann.
Die Ausprägung der Störung ist individuell und unter Umständen individuell wechselhaft, ggf. von Tag zu Tag.
Es handelt sich nicht um eine genetisch bedingte Krankheit, die womöglich einen fatalen Verlauf „vorbestimmt". Voraussagen über den Verlauf des LEMS im Einzelfall sind nicht, oder nur in der Orientierung an ähnlichen Fallbeschreibungen spekulativ möglich.
Eine sehr schnelle Verschlechterung tritt oft insbesondere dann ein, wenn das LEMS mit einem Kleinzelligen Lungenkrebs (= SCLC in 50-70% der „Fälle") verbunden ist, weitere Krebsformen sind in diesem Zusammenhang beschrieben worden. Man spricht dann von einem paraneoplastischen Verlauf des LEMS.
Mit dieser Kurzbeschreibung soll nur eine grobe Orientierung zum Verstehen der Erkrankung erreicht werden und sie soll einer Verwechslung mit anderen „Muskelerkrankungen" verhindern.
Freya Matthiessen